Технология редактирования ДНК - CRISPR

CRISPR - это технология редактирования ДНК. Она получила огромное внимание в научной и популярной прессе, в значительной степени из-за того, что обещает изменить практически все, включая самого человека. CRISPR - не первый молекулярный инструмент, предназначенный для редактирования ДНК, но именно он получил наибольшую известность, потому что решает некоторые давние проблемы в этой области.

Во-первых, при правильной настройке молекулярные ножницы, составляющие систему CRISPR, будут резать нить ДНК только там, где вы захотите. Во-вторых, что не менее важно, это невероятно дешево. В отличие от предыдущих систем редактирования генов, которые могут стоить тысячи долларов, любой новичок может приобрести набор инструментов CRISPR менее чем за 50 долларов США.

И сегодня многие исследовательские лаборатории по всему миру находятся в процессе превращения шумихи, поднятой вокруг технологии CRISPR, в реальные результаты. Addgene, некоммерческий поставщик научных реактивов, уже отправил десятки тысяч наборов CRISPR для исследователей более чем в 80 странах, а в научной литературе к настоящему моменту собраны тысячи публикаций, связанных с CRISPR.

А когда вы даете ученым доступ к мощным инструментам - это закономерно приводит к самым удивительным результатам.

Революция CRISPR в медицине

Наиболее перспективные (и очевидные) направления применения редактирования генов относятся к медицине. Поскольку мы все больше узнаем о молекулярных основах различных заболеваний, то в последние несколько лет был достигнут потрясающий прогресс в коррекции генетических заболеваний (в лабораторных условиях). Возьмем, например, мышечную дистрофию - сложную и разрушительную семью заболеваний, характеризующуюся расщеплением молекулярного компонента мышцы, называемого дистрофином. При некоторых видах мышечной дистрофии причина заболевания кроется именно в ДНК.

В 2014 году исследователи из Техасского университета показали, что CRISPR может корректировать мутации, связанные с мышечной дистрофией, в изолированных оплодотворенных яйцах мышей, которые после реимплантирования затем превращаются в здоровых мышей.

В феврале этого года команда из Вашингтонского университета опубликовала результаты исследования основанного на генной терапии, которая в значительной степени устраняла эффекты мышечной дистрофии Дюшенна у взрослых мышей (при подобной мышечной дистрофии дистрофин у больных вообще не образуется). Эти мыши показали значительно улучшенную мышечную силу - приближаясь к уровню здоровых особей, всего через четыре месяца после начала лечения.

Использование CRISPR для устранения болезнетворных генетических мутаций, безусловно, не является панацеей. Ведь многие болезни имеют причину своего возникновения далеко за пределами нашей ДНК. Но и здесь технология CRISPR все равно продвигает науку вперед. Добавив или удалив новые мутации, или даже включив или выключив целые гены, ученые могут продолжить исследовать сам базовый код жизни.

CRISPR уже демонстрирует большие успехи в области медицины. Так, большая команда из Гарварда и Массачусетского технологического института только что дебютировала с CRISPR технологией, которая позволяет точно обнаруживать патогены, такие как вирус Зика и лихорадка денге, по крайне низкой цене - примерно 0,61 доллар за образец. Или биотехнологическая компания Editas, которая объявила о планах подать документы в Управление по контролю за продуктами и лекарствами (США) на новый препарат в конце этого года. Компания намерена использовать CRISPR для коррекции мутаций в гене, который связан с наиболее распространенной причиной наследственной слепоты.

CRISPR скоро повлияет на то, что мы едим

Врачи и медицинские исследователи не единственные, кто заинтересован в точных изменениях ДНК. В 2013 году сельскохозяйственные биотехнологии продемонстрировали, что гены риса и других культур могут быть модифицированы с использованием CRISPR - например, для замораживания гена, связанного с восприимчивостью к бактериальным заболеваниям растений. Менее чем через год другая группа показала, что CRISPR также дает хорошие результаты с генной модификацией у свиней. В этом случае исследователи пытались модифицировать ген, связанный со свертыванием крови, поскольку оставшаяся кровь может способствовать росту бактерий в мясе.

Вы еще не найдете CRISPR модифицированную пищу в своем местном продуктовом магазине. Как и в случае с медицинскими применениями, успехи в области редактирования генетических материалов в сельском хозяйстве, полученные в лаборатории, требуют времени, чтобы появились по-настоящему коммерчески жизнеспособные продукты, которые затем должны будут определены как безопасные. И здесь, опять же, CRISPR меняет ситуацию. Так как преимущество CRISPR заключается в том, что данная технология намного более программируема, чем предыдущие технологии редактирования генов, что дает возможность влиять на ДНК и получать нужный результат намного быстрее, дешевле и точнее.

Новые рубежи для CRISPR

Одним из особенно противоречивых применений этой мощной технологии редактирования генов является возможность вытеснения некоторых видов, их уничтожение, таких, как самое смертоносное существо на Земле, вызывающего малярию москит Anopheles gambiae. Это, по мнению ученых, действительно возможно, Фонд Билла и Мелинды Гейтс, уже инвестируют в проект. Однако, большинство возможных приложений применения CRISPR не так сильно связаны с этикой. CRISPR помогает исследователям понять, как созревают эмбриональные стволовые клетки, как ДНК может быть пространственно реорганизована внутри живых клеток и почему некоторые лягушки могут регенерировать даже свой позвоночник.

Одно можно сказать с уверенностью, CRISPR - это больше, чем просто шумиха. Столетия назад мы писали на телячьей коже или на глиняных табличках, но в этом столетии мы будем писать уже при помощи самой жизни.