Генная терапия в коробке

Несколько лет назад Jennifer Adair провела свой первый эксперимент по генной терапии. Она занялась новыми формами лечения рака, которые включали в себя взятие крови пациентов и добавления в клетки крови новой цепи ДНК — гена, который защитил бы их от мощной химиотерапии. Затем измененные таким образом клетки снова были введены в организм человека.

Исследование, в котором приняли участие 11 пациентов, оказалось довольно успешным. Но Jennifer Adair, которая руководит лабораторией генной терапии в Центре исследования рака Фреда Хатчинсона в Сиэтле, говорит, что трем ученым пришлось не спать, в общей сложности, примерно 96 часов, чтобы обработать клетки одного человека в чистой комнате стоимостью в миллион долларов. «Я сказала: «ого, нам нужно как-то упростить этот процесс», — вспоминает Adair.

Генная терапия сегодня быстро переходит от стадии простого эксперимента к уже свершившейся медицинской реальности. Правда, ученые опасаются, что пациенты с онкологией и редкими формами заболеваний не всегда смогут получить своевременную помощь, так как технология еще настолько сложна, что для ее применения необходимы высококвалифицированные специалисты и специальные лаборатории, которых попросту не хватает. Лишь дюжина исследовательских центров, в таких крупных городах, как Нью-Йорк, Сиэтл, Милан и Париж могут похвастаться необходимым оборудованием и специалистами.

Кроме того, только богатые пациенты могут позволить себе летать по всему миру, чтобы получить подобное лечение, в то время, как подавляющее большинство людей не имеют такой возможности.

Однако, не все так безнадежно. Наука и технологии не стоят на месте и постоянно развиваются. И есть большая вероятность того, что все изменится буквально в течение нескольких лет. У Jennifer Adair появилась возможность испытать новый инструмент — мобильную лабораторию, которая поможет демократизировать доступ к генной терапии, которой она дала даже свое название — «генная терапия в коробке». С помощью нее уже удалось сократить модификацию клеток крови пациента с 96 до 30 часов.

Кроме того привлечь интерес к переносным генно-терапевтическим устройствам поможет новая форма онкологической терапии, известная как CAR-T, которая перепрограммирует ДНК Т-клеток (они обеспечивают распознавание и уничтожение клеток, несущих чужеродные антигены), чтобы они атаковали опухоли.

Немецкий производитель Miltenyi говорит, что его инструмент, под названием Prodigy, уже может в значительной степени автоматизировать производство CAR-T, и сейчас его тестирует несколько компаний. Инструмент, который весит около 60 кг, внешне чем-то похож на машину с фабрики Вилли Вонки: с яркими пастельными створками, аккуратно расположенными циферблатами и закрученными в спираль трубками. Но только вместо горячего шоколада по трубкам перемещаются клетки пациента, смешиваясь с химическими веществами.

Инструмент стоит пока что около 150 000 долларов США, а комплект расходных материалов для обработки клеток одного пациента стоит еще 12 000 долларов. Это конечно все еще дорого, но производитель этого устройства уверен, что сможет снизить его стоимость, сделав тем самым генную терапию менее элитарной. И здесь есть все основания верить в подобное заявление. Ведь большинство технологий требуют больших финансовых затрат только на самом раннем этапе своего появления, но по мере своего развития и усовершенствования они становятся общедоступными. А значит, есть надежда, что мини-лаборатория для генной терапии в будущем может появиться в каждой больнице, чем спасет немало человеческих жизней.